Neuf jeunes enfants traités par Zolgensma présentent des tumeurs, selon Novartis

Le laboratoire pharmaceutique Novartis a annoncé ce vendredi avoir diagnostiqué des tumeurs chez neuf enfants traités avec Zolgensma, une thérapie génique utilisée contre l'amyotrophie spinale. Ce médicament, mis sur le marché en 2019, vise des nourrissons et jeunes enfants atteints de cette maladie neuromusculaire génétique à haut risque de décès précoce.

Le groupe n'a pas indiqué dans quels pays ces cas ont été repérés, ni le délai entre l'administration et le diagnostic. Pour deux de ces neuf cas, Novartis a constaté que des fragments d'ADN du vecteur s'étaient intégrés à l'ADN des patients. Ces deux enfants suivent un traitement et font l'objet d'une surveillance continue. L'entreprise rappelle que la survenue de tumeurs figure parmi les risques identifiés.

L'amyotrophie spinale entraîne une perte rapide des neurones moteurs, qui affecte la respiration, la déglutition, la parole et la marche. Sans prise en charge, la maladie conduit souvent à une paralysie ou au décès avant l'âge de deux ans.

L'association britannique Spinal Muscular Atrophy UK demande que ces données soient replacées dans leur contexte en attendant des précisions des autorités sanitaires. Elle souligne que plus de 6 000 enfants dans le monde ont reçu ce traitement et que le nombre de cas signalés et confirmés demeure faible, tout en reconnaissant l'inquiétude des familles.

Zolgensma a d'abord été approuvé aux États-Unis en 2019, avant d'être autorisé dans d'autres pays, dont les membres de l'Union européenne, après l'accord de la Commission européenne en 2020.